使用剂量周期压缩的异环磷酰胺依托泊苷和长
BrendaJ.Weigel,ElizabethLyden,JamesR.Anderson,WilliamH.Meyer,DavidM.Parham,DavidA.Rodeberg,JeffM.Michalski,DouglasS.Hawkins,andCarolaA.S.Arndt
摘要
目的：患有转移性横纹肌肉瘤（RMS）的患者（除外年龄不足10岁、患者有胚胎型RMS者），预期长期无事件生存率（EFS）不足20%。本研究主要目的在于通过压缩化疗间期的剂量密集方式，使用在II期窗口研究中证实的最有效药物，并使用伊立替康作为放疗增敏剂，来改善转移性RMS患者的转归。
患者和方法：转移性RMS患者共接受了为期54周的治疗：使用长春新碱/伊立替康进行区块治疗（第1至6周、20至25周、47至52周），使用长春新碱/多柔比星/环磷酰胺与依托泊苷/异环磷酰胺交替（第7至19周、26至34周）及长春新碱/更生霉素/环磷酰胺（第38至46周）进行化疗间期压缩。初次放疗是在第20至25周进行，但也允许在第1至6周（对于颅内或椎旁进展患者）、47至52周（对于广泛转移者）进行。
结果：共入组例符合条件的患者，对生存患者的中位随访期为3.8年（所有患者的3年EFS为38%[95%CI:29%~48%];生存率为56%[95%CI:46%~66%]）。无Oberlin风险因素或有1项风险因素（年龄10岁或1岁，原发部位预后不良，转移灶≥3个，骨或骨髓受累）的患者3年EFS为69%（95%CI：52%~82%）；有2项或2项以上风险因素的高危患者3年EFS为20%（95%CI：11%~30%）。毒性与既往数项RMS研究相似。
结论：与来自欧洲和美国的数项研究的汇集历史队列相比，ARST研究中无Oberlin风险因素或有1项风险因素的转移性RMS患者的3年EFS提高至69%；具有2项或2项以上风险因素的患者预后不良，此类非常高危的患者需要新疗法。
JClinOncol34:-.?byAmericanSocietyofClinicalOncology
（本刊负责人：马冬；审校：王亮；翻译：张睿，医院）
下载JCO肿瘤论坛APP！
阅读更多JCO中文版文章！
了解肿瘤临床研究最新进展，
及国际国内临床肿瘤最新资讯！
随时随地聆听国内权威专家独到见解！
并能与专家直接交流！
下载方法1、搜索：苹果手机在AppStore，安卓手机可在手机助手或豌豆荚应用市场，搜索“JCO肿瘤论坛”下载安装。
2、扫描：扫描
